我国创新药获批上市呈井喷效应(大健康观察)

2024年我国药企完成超90笔海外授权交易，总交易金额超500亿美元

创新药关系到广大人民群众健康权益更好保障，关系到医药行业高质量发展，关系到科学技术自强自立。近日，国家医保局会同国家卫生健康委印发了《支持创新药高质量发展的若干措施》(简称《若干措施》)。7月1日，国家医保局举行新闻发布会，介绍《支持创新药高质量发展的若干措施》有关情况。

国家医保局医药服务管理司司长黄心宇表示，《若干措施》提出了加强对创新药研发支持、支持创新药进入医保目录和商业健康保险创新药品目录、鼓励创新药临床应用、提高创新药多元支付能力、强化组织保障等5方面16条举措，未来一段时间将为支持创新药高质量发展提供积极助力。

约80%的创新药可在上市2年内纳入医保

鼓励创新药发展是提升临床用药技术水平，增进人民群众健康的重要渠道，也是支持我国生物医药产业自立自强、科技创新的重要手段。黄心宇表示，近年来，国家医保局坚决落实有关要求，在确保基金安全，保障好广大参保群众基本医疗权益的同时，采取有效措施积极支持创新药发展。

建立了适应新药准入的医保目录动态调整机制。建立每年一调的动态调整机制，将调整周期从之前最长8年缩至1年。准入方式由专家遴选改为企业申报，申报范围主要聚焦5年内新上市药品。5年内新上市药品在当年医保目录新增品种中占比从2019年的32%提高至2024年98%。2024年新纳入医保目录的91个药品中，有33个实现了“当年获批、当年纳入”。新药从获批上市到纳入医保目录获得报销的时间，已从原来的5年左右降至1年左右，约80%的创新药可以在上市2年内纳入医保支付范围。

对创新药纳入医保目录给予政策倾斜。建立了覆盖申报、评审、测算、谈判等全流程的创新药支持机制。2024年38个“全球新”创新药纳入医保目录，创新药谈判成功率较总体成功率高16个百分点。创新药谈判纳入医保目录后，多数实现了销售数量和销售金额的双双攀升。

完善支持创新药发展的谈判和续约规则。价格谈判阶段，多维度综合研判药品价值，以患者临床获益为主要依据确定谈判底价，实现价值购买。纳入医保目录后的续约阶段，优化续约规则，合理控制协议期内谈判药品降价幅度，稳定新药预期，并允许1类创新药在触发降价机制情况下重新谈判续约。

“总体来看，国家医保局成立以来，通过战略购买、价值购买实现需方牵引，有力促进了医药领域新质生产力的发展。”黄心宇说，2018—2024年我国1类创新药获批上市数量呈现明显上升趋势，2024年获批数量达48种，是2018年的5倍以上，今年上半年已近40种，井喷效应明显。同时，随着更多的创新药进入医保目录，推动了我国临床用药结构优化升级，群众用药保障水平得到大幅提升，获益显著。

中国抗癌协会根据2023年病历数据分析显示，目前我国肿瘤患者五年生存率已从十年前的33.3%提升至2023年底的43.7%，相当于每年多挽救50万患者生命。

引导医药行业瞄准真创新和差异化创新

黄心宇表示，《若干措施》聚焦当前创新药发展面临的挑战，坚持问题导向，推动形成“真支持创新、支持真创新、支持差异化创新”的格局。这个“真”该如何理解？

“支持创新是医保目录的主要价值导向。”国家医保局医保中心副主任王国栋说，近年来，医保目录在调整中建立全面支持创新药的准入机制，助力构建覆盖14亿人的全国统一大市场，建立健全药品创新价值评估机制，在支持创新药发展方面发挥重要作用。

2018以来，共有149个创新药(主要是1类创新药)纳入医保目录，占新增药品数量的17%。截至今年5月底，协议期内谈判药医保基金支出已达4100亿元，带动药品销售金额超6000亿元。“2024年当年协议期内谈判药品基金支出已超过1000亿元，可以说医保是在真金白银支持创新。”王国栋说。

但同时也要看到，我国创新药虽然高速发展，海外BD、NewCo热潮涌现、新药研发管线增加，但一些领域也存在跟随创新多、同质化严重、临床价值优势不明显等问题。为了更好引导生物医药产业发展方向，避免陷入内卷化竞争，医保部门在真支持创新基础上，进一步提出支持真创新、支持差异化创新。《若干措施》中对此也有安排，体现在以下方面。

研发方面，在确保数据安全、合法合规的基础上，探索为创新药研发提供必要的医保数据服务，支持企业、科研院所、医疗机构等瞄准临床需求合理确定研发方向、布局研发管线，提升创新效率，走差异化创新之路。

医保准入方面，充分运用药物经济学、卫生技术评估等技术方法，综合考虑医保基金承受能力、临床需求、患者获益、市场竞争、研发投入等因素，由医保部门与创新药企业谈判形成与中国国情和市场地位相匹配、符合药品临床价值的医保支付标准。通过建立以患者健康获益为核心的多维度价值评估体系，提高医保谈判测算专业化能力水平，完善测算方法，更好体现药品的临床价值。探索推动真实世界数据在医保准入、续约等方面的应用。

临床应用方面，对合理使用医保目录内创新药的病例，不适合按病种标准支付的，支持医疗机构自主申报特例单议。对商业健康保险创新药目录药品不计入基本医保自费率指标和集采中选可替代品种监测的范围，相关商业健康保险保障范围内的创新药应用病例可不纳入按病种付费范围，经审核评议程序后支付。

“简单说就是，医保目录和商业健康保险创新药目录将会对创新程度高、临床价值大的药品给予更多支持，引导医药行业瞄准真创新和差异化创新，努力创造更好的临床价值。”王国栋说。

支持创新药企业借助港澳优势走向世界

近年来，中国创新药企业不断提升研发创新能力，产业已由“引进模仿”转向“创新输出”，不断赢得国际赞誉，为世界提供了守护生命健康的“中国方案”，为推动构建人类卫生健康共同体、有效提升人类健康福祉作出了积极贡献

有统计显示，2024年我国药企完成超90笔海外授权交易，总交易金额超500亿美元。对此，国家医保局医药价格和招标采购司司长王小宁表示，《若干措施》提出促进创新药全球市场发展，具体考虑有以下几个方面。

搭建平台，助力拓展海外市场。今年1月份，国家医保局指导广西依托中国—东盟医药区域集采平台，积极促进国产药品、医用耗材进入东盟国家，同时创新建立国内外购药便捷服务通道，标志着医药集采领域的跨境交流合作迈出了实质性的一步。

开拓思路，助力创新型企业快速发展。生物医药行业研发周期长、投入大，《若干措施》提出，要支持鼓励商业健康保险扩大创新药投资规模，培育支持创新药的耐心资本。“我们也将支持创新药企业借助香港、澳门相关优势，促进中国创新药走向世界。”王小宁说。

提供价格支持，助力创新药出海。为了支持部分创新药海外上市，借鉴国际的做法，按照企业自愿的原则实行谈判价格保密，对于商保创新药目录药品将探索更加严格的价格保密机制。

给医疗机构合理使用创新药吃下定心丸

创新药进医院一直是创新药发展的重要一环。随着创新药上市速率的加快，越来越多的药品是先入医保目录然后才入院，这对医保管理和医疗机构精细化管理等提出了更高的要求。对此，王国栋表示，《若干措施》对创新药配备问题提出了具体要求。

推动创新药加快进入定点医药机构。鼓励医保定点医疗机构及时召开药事会，根据需要及时调整药品配备或设立临时采购绿色通道，保障临床诊疗需求和患者合理用药权益。医疗机构不得以医疗机构用药目录数量、药占比等为由影响创新药配备使用。医保目录中的谈判药品和商保创新药目录药品可不受“一品两规”限制。

提高临床使用创新药的能力。创新药研发出来之后，会给患者带来明显的临床受益，临床医师规范合理使用是关键。《若干措施》提出，相关部门要指导医疗机构加强创新药使用能力建设。

完善医保支付标准。DRG/DIP支付方式改革的全面落地，医保支付结算更加科学合理，在减轻群众负担、提高基金使用效率、规范医疗机构行为方面取得了积极效果。《若干措施》提出，对合理使用医保目录内创新药的病例，不适合按病种标准支付的，支持医疗机构自主申报特例单议。医保部门优化特例单议程序为医疗机构消除后顾之忧。对商业健康保险创新药目录药品实施“三除外”，给医疗机构合理使用创新药吃下了定心丸。

“同时，医保部门也会同有关部门推行了医保基金预付政策和即时结算政策，增加了医疗机构的流动资金来源，将支持医疗机构按照合同约定及时与药品企业结清药品款项。”王国栋说。

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